{"id":119802,"date":"2026-04-05T08:08:48","date_gmt":"2026-04-05T14:08:48","guid":{"rendered":"https:\/\/losperiodistas.com.mx\/portal\/?p=119802"},"modified":"2026-04-05T08:08:49","modified_gmt":"2026-04-05T14:08:49","slug":"el-principio-activo-de-la-viagra-prometedor-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-genetica-rara-ld","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/losperiodistas.com.mx\/portal\/el-principio-activo-de-la-viagra-prometedor-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-genetica-rara-ld\/","title":{"rendered":"El principio activo de la viagra, prometedor en el tratamiento de una enfermedad gen\u00e9tica rara | LD"},"content":{"rendered":"\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Un trabajo publicado en \u2018Cell\u2019 observa mejoras en pacientes con el s\u00edndrome de Leigh tras el uso del f\u00e1rmaco.<\/h2>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\" id=\"ph4a8bc5b0-bf45-46d4-9913-14dd67360796\"><img fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"697\" height=\"465\" src=\"https:\/\/losperiodistas.com.mx\/portal\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/pastillas-persona-medicamento-salud-010426.jpeg.webp\" alt=\"\" class=\"wp-image-119803\" title=\"El principio activo de la viagra, prometedor en el tratamiento de una enfermedad gen\u00e9tica rara\" srcset=\"https:\/\/losperiodistas.com.mx\/portal\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/pastillas-persona-medicamento-salud-010426.jpeg.webp 697w, https:\/\/losperiodistas.com.mx\/portal\/wp-content\/uploads\/2026\/04\/pastillas-persona-medicamento-salud-010426.jpeg-300x200.webp 300w\" sizes=\"(max-width: 697px) 100vw, 697px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\">Una persona sujetando un bl\u00edster de pastillas. |&nbsp;Pexels\/CC0\/Polina Tankilevitch<\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"has-medium-font-size\"><strong>Libertad Digital<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>El sildenafil, principio activo tambi\u00e9n conocido por su uso en el tratamiento de la disfunci\u00f3n er\u00e9ctil y la hipertensi\u00f3n pulmonar, ha mostrado&nbsp;<strong>efectos positivos en pacientes con s\u00edndrome de Leigh<\/strong>, una enfermedad gen\u00e9tica rara, seg\u00fan un estudio publicado en la revista cient\u00edfica \u2018Cell\u2019.<\/p>\n\n\n\n<p>La investigaci\u00f3n, desarrollada por equipos de la Charit\u00e9 &#8211; Universit\u00e4tsmedizin Berlin y otras instituciones alemanas en colaboraci\u00f3n con centros de D\u00fcsseldorf y el Instituto Fraunhofer de Medicina Traslacional y Farmacolog\u00eda de Hamburgo, apunta a que el f\u00e1rmaco podr\u00eda mejorar s\u00edntomas neurol\u00f3gicos y musculares en pacientes afectados por esta patolog\u00eda rara y hasta ahora sin tratamiento farmacol\u00f3gico aprobado.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Una enfermedad rara y sin tratamiento aprobado<\/h3>\n\n\n\n<p>El s\u00edndrome de Leigh es un trastorno metab\u00f3lico de origen gen\u00e9tico que se manifiesta en la infancia y provoca s\u00edntomas neurol\u00f3gicos y musculares graves. Seg\u00fan los datos del estudio, afecta aproximadamente a&nbsp;<strong>uno de cada 36.000 ni\u00f1os<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>La enfermedad progresa de forma lenta, aunque con episodios de agravamiento, y puede incluir crisis epil\u00e9pticas, debilidad muscular, par\u00e1lisis y alteraciones en el desarrollo mental. Actualmente, no existe un tratamiento farmacol\u00f3gico aprobado espec\u00edfico para esta patolog\u00eda.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Un f\u00e1rmaco conocido en un nuevo contexto cl\u00ednico<\/h3>\n\n\n\n<p>El estudio identifica al sildenafil como un posible candidato terap\u00e9utico dentro de un cribado de f\u00e1rmacos ya autorizados para otras indicaciones. El medicamento es conocido principalmente por&nbsp;<strong>su uso en la disfunci\u00f3n er\u00e9ctil en adultos<\/strong>, aunque tambi\u00e9n se emplea en casos de hipertensi\u00f3n pulmonar infantil debido a su efecto vasodilatador.<\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-03-28\/un-estudio-revela-por-que-la-eyaculacion-diaria-puede-salvar-tu-fertilidad-7380282\/\">Un estudio revela por qu\u00e9 la eyaculaci\u00f3n diaria puede salvar tu fertilidadAlejandro Ramos<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>Los investigadores explican que este efecto podr\u00eda estar relacionado con&nbsp;<strong>la mejora observada en la funci\u00f3n celular en el contexto del s\u00edndrome de Leigh<\/strong>, aunque subrayan la necesidad de confirmar los resultados en estudios m\u00e1s amplios.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Un ensayo en seis pacientes<\/h3>\n\n\n\n<p>El equipo administr\u00f3 sildenafil de forma continua a&nbsp;<strong>seis pacientes de entre 9 meses y 38 a\u00f1os<\/strong>. En los meses posteriores al tratamiento, los investigadores observaron mejoras en la fuerza muscular y, en algunos casos, reducci\u00f3n o desaparici\u00f3n de determinados s\u00edntomas neurol\u00f3gicos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Relacionado<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-03-27\/uno-de-cada-cuatro-espanoles-no-ha-tenido-sexo-en-el-ultimo-ano-segun-un-estudio-7380989\/\">Uno de cada cuatro espa\u00f1oles no ha tenido sexo en el \u00faltimo a\u00f1o, seg\u00fan un estudio<\/a><\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-03-29\/por-que-hablamos-en-suenos-esto-es-lo-que-ocurre-en-tu-cerebro-7381006\/\">\u00bfPor qu\u00e9 hablamos en sue\u00f1os? Esto es lo que ocurre en tu cerebro<\/a><\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-03-31\/osteoporosis-el-asesino-silencioso-que-se-puede-prevenir-7381148\/\">Osteoporosis: el &#8216;asesino silencioso&#8217; que se puede prevenir<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>En uno de los casos descritos, la distancia que un paciente pod\u00eda caminar aument\u00f3 de&nbsp;<strong>500 a 5.000 metros<\/strong>, mientras que otro dej\u00f3 de presentar crisis metab\u00f3licas que se repet\u00edan casi mensualmente. En otro paciente, se registr\u00f3 la desaparici\u00f3n de crisis epil\u00e9pticas durante el periodo de seguimiento.<\/p>\n\n\n\n<p>Seg\u00fan el profesor Markus Schuelke, uno de los autores del trabajo, estos cambios podr\u00edan suponer una mejora relevante en la calidad de vida de los pacientes, aunque insiste en la necesidad de estudios adicionales para confirmar los resultados.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Cribado de m\u00e1s de 5.500 compuestos<\/h3>\n\n\n\n<p>Para identificar posibles tratamientos, los investigadores realizaron un cribado de m\u00e1s de&nbsp;<strong>5.500 sustancias activas<\/strong>&nbsp;ya aprobadas o con datos de seguridad disponibles.<\/p>\n\n\n\n<p>A partir de c\u00e9lulas de la piel de los pacientes,&nbsp;<strong>el equipo gener\u00f3 c\u00e9lulas madre pluripotentes inducidas<\/strong>&nbsp;y posteriormente neuronas con alteraciones metab\u00f3licas similares a las observadas en la enfermedad. Sobre estos modelos celulares se evalu\u00f3 el efecto de los distintos compuestos.<\/p>\n\n\n\n<p>El sildenafil destac\u00f3 por mejorar la funcionalidad el\u00e9ctrica de las neuronas, seg\u00fan el investigador Ole Pless, quien se\u00f1ala que se trata del mayor cribado farmacol\u00f3gico realizado hasta la fecha en esta enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Resultados en modelos experimentales y siguiente paso cl\u00ednico<\/h3>\n\n\n\n<p>Adem\u00e1s de los resultados en c\u00e9lulas, el f\u00e1rmaco mostr\u00f3&nbsp;<strong>efectos positivos en organoides cerebrales y en modelos animales<\/strong>, donde se observ\u00f3 mejora del metabolismo energ\u00e9tico y aumento de la supervivencia.<\/p>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-04-01\/el-suplemento-del-amor-tiene-nombre-y-se-llama-maca-7381192\/\">El suplemento del amor tiene nombre y se llama MACALibertad Digital<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>A partir de estos datos, los investigadores iniciaron un ensayo terap\u00e9utico individual en seis pacientes en centros de Berl\u00edn, D\u00fcsseldorf, M\u00fanich y Bolonia. Seg\u00fan el estudio, todos los pacientes toleraron el tratamiento sin problemas relevantes.<\/p>\n\n\n\n<p>La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido al sildenafil la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para esta indicaci\u00f3n, lo que facilita su posible desarrollo en enfermedades raras. El equipo prev\u00e9 ahora un ensayo cl\u00ednico europeo controlado con placebo dentro del proyecto SIMPATHIC EU para confirmar los hallazgos.<\/p>\n\n\n\n<p>Fuente: <a href=\"https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-04-04\/el-principio-activo-de-la-viagra-prometedor-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-genetica-rara-7382948\/\">https:\/\/www.libertaddigital.com\/ciencia-tecnologia\/salud\/2026-04-04\/el-principio-activo-de-la-viagra-prometedor-en-el-tratamiento-de-una-enfermedad-genetica-rara-7382948\/<\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un trabajo publicado en \u2018Cell\u2019 observa mejoras en pacientes con el s\u00edndrome de Leigh tras el uso del f\u00e1rmaco. 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